市一血液内科领跑再障造血干细胞移植技术

　　日前，19岁的小丽（化名）如愿收到了大学录取通知信息，父女俩不禁喜极而泣。两年前，小丽因经常发高烧、胳膊上莫名出现瘀青，在广州市第一人民医院确诊为极重型再生障碍性贫血（下称“再障”）。

　　“我当时只听说过白血病，没听过再障，听到女儿患这个病的时候，觉得天都塌了。”小丽爸爸说。广州市第一人民医院大内科兼血液内科主任王顺清赶紧安慰他，“这个病可以治疗，且疗效不错”。2022年4月29日，小丽在市一医院进行了骨髓移植，成功康复，顺利重返校园。

　　再障，是一种可能危及生命的骨髓造血功能衰竭性疾病，造血干细胞移植是其最重要的治疗方法，以往移植要求白细胞表面抗原（HLA）配型全相合，只能在同胞之间或骨髓库找到，有些患者因没有同胞供者或等待骨髓时间过长而死亡。2012年起，王顺清在华南地区率先探索和开展亲缘单倍体（称为“半相合”）移植技术，这一技术使得几乎所有再障患者能在短时间内找到供者，让配型难不再成为延续生命的困扰。

　　文、图/广州日报全媒体记者张青梅 实习生李漫 通讯员魏星、吴丽婷

　　●半相合移植：大爱父亲将生命种子捐给女儿

　　2022年3月底，正在读高二的小丽突然高烧40℃，全身莫名其妙出现多处瘀青。父亲带着她辗转就医，最终在市一医院确诊为极重型再障。

　　再障是一种骨髓造血功能衰竭症，主要表现为骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血、出血、感染症候群。

　　王顺清介绍，如果将骨髓比喻成人体中的“造血工厂”，那骨髓中的造血干细胞便是造血的“种子”，能够发芽、生长、成熟，源源不断地为人体输送血红细胞、白细胞和血小板等“产品”。但一旦确诊为再障，就好像是工厂发生了“停工”，血红细胞、白细胞、血小板的“产值下降”甚至是“停产”。

　　再障分为非重型和重型。其中，重型再障患者如得不到及时、有效的治疗，6个月内死亡率达90%。

　　造血干细胞移植是其最重要的治疗方法。而以往，造血干细胞移植受到很多限制，其成败的关键之一是HLA配型问题。亲缘供者中，同胞兄弟姐妹可以达到HLA基因完全匹配（称为全相合）者是最佳的移植供者选择。但很多患者是独生子女，还有些患者病情极其严重，根本等不到骨髓库的供体。

　　2012年起，在中国工程院院士、北京大学血液病研究所所长黄晓军教授团队指导下，王顺清在华南地区率先探索和开展亲缘单倍体（称为“半相合”）移植技术，也就是说，除了兄弟姐妹，父母、子女甚至旁系亲属等都可以配型，这一技术使得几乎所有再障患者能在短时间内找到供者，让配型难的问题得到了彻底解决。

　　“小丽就是这样，因为是独生女，没有兄弟姐妹可以给她配型，最终，父亲决定给女儿捐献骨髓。”王顺清介绍。

　　2022年4月29日，一袋袋“生命种子”从父亲体内被取出，输进了小丽的体内。正如预期的那样，父亲的造血干细胞顺利地在小丽体内“生根发芽”。再经过后续的抗感染治疗，小丽终于挺过难关，重返校园。

　　●再障移植数量和疗效均居国内前列

　　目前广州市第一人民医院血液内科每年完成重型再障造血干细胞移植约100例，病源来自国内18个省份，移植后总生存率达到90%，数量和疗效均达到国内外先进水平。

　　随着移植病例数不断增多，移植技术的进步，移植方式越来越广泛，王顺清带领团队不断对再障移植技术进行优化和创新。一方面逐步扩展了适合移植患者的年龄段，对50至60岁、身体状况良好的重型再障患者实施造血干细胞移植治疗；另一方面与中华骨髓库密切配合，探索成人重型再障患者非血缘供者移植的一线治疗，帮助更多患者快速获得治愈。同时，该团队还开展无法控制的活动性感染下再障患者的挽救性移植，成功抢救了大量危重的再障患者。

　　“现在科室全相合移植、半相合移植和非血缘移植的数量各占三分之一。”王顺清说，移植治疗可使大多数患者完全康复、回归社会，但仍有部分患者移植后会出现反复感染、排异反应、生育力丧失等。

　　王顺清团队又吸收国外经验，深入探索，实现再障移植方案的中美融合和优化，减少排异反应等并发症，最大限度保护年轻患者的生育能力，已有多位再障患者半相合移植后生儿育女，真正提高移植后生活质量，有2项与此相关再障移植项目被评为广州地区临床高新技术。

　　据悉，广州市第一人民医院正在南沙医院扩建血液病区，新增优质床位50张和无菌层流病房20间，将在南沙大力开展再障的造血干细胞移植和强化免疫抑制治疗、地中海贫血造血干细胞移植和基因治疗、恶性血液病免疫治疗等国内外前沿技术项目，致力于打造粤港澳大湾区血液病诊疗高地，为大湾区及全国各地更多的血液病患者提供最佳诊疗服务。

　　名科介绍

　　广州市第一人民医院血液内科是医院重点支持、快速发展的专科之一，近10年先后被评为广州市医学重点学科、广东省高水平临床重点专科和广东省造血干细胞移植技术培训基地，拥有广州市血液病学重点实验室，下设红细胞疾病亚专科、造血干细胞移植亚专科、白血病亚专科、淋巴瘤亚专科、多发性骨髓瘤亚专科、出凝血疾病亚专科、老年血液病亚专科及精准输血亚专科等，先后在国际知名血液学和造血干细胞移植杂志发表论文100余篇。

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