广州日报讯 （全媒体记者涂端玉）不久前公布的新版国家医保药品目录新增了7种罕见病用药。在第16个国际罕见病日来临之际，广东省药学会主办了“2023年广东省药学会罕见病专家委员会学术年会”，“促进基层罕见病诊疗提升和药物可及性，提高社会关注度”成为罕见病专委会2023年重点工作之一。

　　罕见病用药又被称为“孤儿药”。因研发难度大、成本高、使用人群少等因素，现有罕见病用药数量很少，目前已知有7000多种罕见病，但对应的治疗药物不超过400种，且生产企业对价格高昂的罕见病药品有严格的渠道管控。很多罕见病患者用药面临巨大的困境。据悉，为了让患者更方便地找到医生和药品，罕见病专委会专门搭建“罕见病用药”小程序，并上线到省药品采购平台以及广东省卫健委平台“粤健通”入口，共享医院和DTP药房的罕见病用药库存数量及网点信息，实现跟生产企业、药店、医院多个直接对患者服务的终端的互联互通，为提升药物可及性做出更多努力。