广州日报讯 (全媒体记者张青梅 通讯员陈俊畅)小志(化名)半岁被确诊为“输血依赖型β-地中海贫血”,自此他的生命就与定期输血捆绑在一起。日前,小志在广州市第一人民医院南沙医院进行了细胞与基因治疗,医生将经过基因修饰的自体造血干细胞回输到他的体内。一个月后,检测指标达标,小志成功“出舱”。这意味着他体内已能自主生成正常的血红蛋白,未来无须再为延续生命而奔波输血。
该院血液内科副主任医师黄金棋表示,基于基因治疗的自体造血干细胞移植是治愈输血依赖型β-地中海贫血的新选择,小志已完全治愈,再也不需输血,将和正常人一样工作和生活。“基于基因治疗的自体造血干细胞移植,为输血依赖型地贫患者提供了新的治愈希望。”黄金棋说。