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地贫不再难治
患儿快乐成长

“病房学校”关爱患病儿童。
这一路,李春富教授收获的是患儿的无限感激。

  文/汪万里

  2017年,李春富教授带领团队探索了近30年的造血干细胞移植技术不仅成了治愈地贫的利器,也惠及了更多恶性血液疾病、先天性免疫缺陷病的儿童,他和团队因此获得宋庆龄儿科医学奖,这是许多儿科人一生的目标。

  地中海贫血(以下简称地贫)是全球最大的单基因遗传病,只要父母双方均携带地贫基因,就有四分之一的可能生出重型地贫的孩子。在中国南方地区的多个省份人口中,地贫基因的携带率往往超过10%。

  从20世纪90年代起,南方医科大学南方医院就开始了造血干细胞移植治疗地贫的探索,被地贫患儿家庭称为“地贫之父”的李春富教授就从那里起步。2017年,地贫移植的治愈率已经从2009年前的50%提升到超过90%,达到了世界领先水平;而半相合移植方案的成熟开展,让许多血液病患者不必等待全相合配型,移植成为抱团取暖的地贫家庭翘首以盼的新希望。

  李春富教授依然记得等待移植排期的地贫患儿的父母期盼的眼神,“李教授,还有多久能排到我们?”正式退休后,他带领前南方医院儿科血液病团队创立了这所专注于儿童血液诊疗的——高博医学(血液病)广东研究中心南方春富(儿童)血液病研究院。四年多来,数百个血液病儿童在这里改写命运,走向新生。

  初心延续,为爱护航

  2022年8月底,在东莞市台心医院高博南方春富研究院的移植病房里,患有地贫即将移植的小佳看着医生护士的身影,在心里默默期待着以后再也不用输血、排铁的生活,小小的她已经和血袋相伴多年了。

  廖建云医生为小佳制定了TDH新移植方案,移植过程十分顺利,小佳也成了高博春富研究院第839例完成造血干细胞移植的小患者。9月中旬,小佳和妈妈走出移植仓门,将近一个月没见到的爸爸和奶奶就在门口微笑着等她。

  对于血液病患者来说,移植后的抗感染和抗排异与移植同样关键。小佳需要规律随访3个月至半年,其间不仅要严格保持环境饮食的洁净,还要每周到医院进行门诊随访。在规范随访、配合治疗和家人的精心照顾下,小佳身体恢复得很好。

  像小佳一家这样,租住在高博春富研究院周边,即将进行移植或完成移植正在随访期的血液病患儿家庭有两三百个。这些像“候鸟”一样的家庭本着对李春富教授团队的信任汇聚到了这里。延续着“为爱护航”的初心,高博春富研究院成立四年多来,150张床位和36个移植仓用心用情守护了900多个家庭的“重生之路”。

  各方合力,医病医心

  进入11月,正在随访期的小佳和妈妈一起来到“病房学校”上书法课,东莞红十字会的志愿者老师耐心地教小佳用毛笔蘸着水在字帖上练习“一横一竖”,小佳想起了学校老师和伙伴,她期待着早日回到校园。

  了解到高博春富研究院的血液病患儿治疗及随访周期长,很多孩子错失了学习的机会,东莞红十字会的志愿者们行动起来,开设起了这所特殊的“病房学校”。每到周末,书法课、阅读课、合唱团等适合血液病儿童的兴趣课都会准时迎来几十位小朋友参加。

  李春富教授用手机录下孩子们才艺展示的视频,向志愿者老师们表达感谢。在疾病医治之外,他有更多的期盼和心愿,“至少数十万元的治疗花费,依然是横亘在许多患儿家庭面前无法逾越的那座高山。为了不让经济原因成为孩子治疗路上的‘拦路虎’,我期待儿童血液病群体、大病群体可以得到更多社会的关注和帮助。”

  今年,中华儿慈会9958儿童紧急救助中心联合博医同行公益基金、李春富教授共同发起了“春富儿童血液救助计划”,为血液病儿童筹款,所有款项用于在南方春富(儿童)血液病研究院治疗的困境血液病儿童,这是李春富教授和春富研究院医护团队的夙愿,在为血液病儿童提供专业的临床治疗的同时,也能在经济上施以援手。

  生命的故事总在延续,美好的希望总在传递。专注于儿童血液病诊疗的年轻的高博春富研究院,着眼于脚踏实地的眼下与未来,医护团队用“生命高于一切”传递的不仅仅是信念,更是承诺。

  持续创新,孕育希望

  春富研究院开创性的互补性移植方案在地贫移植中的4年总生存率已经达到97.6%。对于李春富教授带领的临床团队来说,创新是实现“生命高于一切”的基础。

  12月10日,第64届美国血液病年会即将召开,届时,春富研究院李春富教授、彭智勇医生、刘华颖医生带领团队进行的三项临床研究成果将作为壁报向全球血液学领域的研究者和临床医生展示。高博春富研究院自成立以来,已有多项临床研究成果登上血液学科国际权威学术会议或发表于国际知名血液学期刊。

  春富研究院在国内率先开展的“TDH新移植方案”在地贫和儿童复发难治B急淋白血病的移植治疗中展现出了良好的疗效。累计超过150例临床跟踪研究发现,TDH新方案具有死亡率更低、排异反应发生率低、血细胞输注需求少、合并症发生风险低、在仓时间和随访时间短等更明显的优势,这一移植新方案在临床的良好表现,将造血干细胞移植技术的安全性再次提升,也为更多儿童血液病家庭带来了新的希望。

  2020年,春富研究院联合北京协和医院完成了全球首例通过异基因造血干细胞移植成功治疗赖氨酸尿性蛋白耐受不良(LPI)合并系统性红斑狼疮(SLE)的病例。

  如今,同样在造血干细胞移植领域深耕30多年的何岳林教授正在和何兰医生一起深入研究更多儿童再生障碍性贫血和罕见先天性免疫缺陷性病的移植治疗;卜朝可医生团队正在探索将造血干细胞移植这一“武器”应用在包括高危儿童神经母细胞瘤等儿童实体瘤在内的治疗中。

  李春富教授说,“作为一名医生,就要为患儿不断地去研究、创新更好、更安全的治疗方案。”他带领团队不仅与国内外知名的儿童医疗中心、医院及专科展开交流,更致力于将国际领先的治疗理念与方法应用到血液病患儿的临床治疗中。

  春富研究院

  “地贫之父”李春富教授

  在国内率先开展“TDH新移植方案”

  开设“病房学校”

  高博南方春富研究院专题

 
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