专题

　　2021年11月7日，上海。由中国初级卫生保健基金会发起、武田中国支持的《2021中国血友病患者白皮书》（以下简称《白皮书》）在第四届中国国际进口博览会的武田制药展台上正式发布。《白皮书》关注接受慈善援助的血友病患者生存状况，深入剖析我国血友病患者疾病日常管理及其治疗过程中的痛点和负担，旨在进一步提升社会各界对血友病患者生存现状的关注与重视，共同助力打造更健全的疾病管理机制和多层次医疗保障体系，帮助中国血友病患者群体实现规范化的治疗和疾病管理，重回正常生活。

　　中国初级卫生保健基金会生命绿洲患者援助公益基金秘书长欧阳万钧先生，首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心主任医师吴润晖教授，武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪先生等嘉宾通过线上线下联动出席发布活动。

　　血友病是一种隐性遗传性罕见病，主要由于患者体内缺乏凝血因子导致凝血障碍，其症状主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，或者是胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血。目前，中国估计有4.9万名患者，由于认知有限和经济负担等问题，目前大部分患者仍普遍采用低剂量预防治疗方案。

　　为支持更多血友病患者接受规律性的预防治疗，减少患者因病致贫、因病致困的现象，自2015年起，中国初级卫生保健基金会在武田中国支持下发起“血有止境，自由人生”血友病患者援助项目，截至2021年9月底，该项目已覆盖全国120个城市，援助血友病患者3241人，帮助他们回归正常生活。基于该项目开展6年的积累和成果，2021年7月，中国初级卫生保健基金会进一步启动针对接受慈善援助的血友病患者群体《白皮书》项目，整合分析已有文献数据、现有患者援助项目情况和覆盖30个省份、139个城市的620名血友病A型患者的线上调研情况，深入了解血友病患者尚未被满足的医疗需求和疾病负担。

　　《白皮书》调研结果显示，药物负担重依然是血友病患者面临的主要困境。成人血友病患者预防治疗比率仅为30%，超过70%的患者仍然认为“总体治疗花费高，难以承受”。此外，调查结果显示，儿童血友病患者预防治疗比例高于成人患者，但仍有5%的未满18周岁的血友病患者长期病假或辍学，超过25%的患者不能在校学习，入学巩固率低于教育部要求。对此，首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心主任医师吴润晖教授表示：“儿童时期是血友病治疗的关键期，儿童患者尽早接受规范化预防治疗，可以有效防止患儿因关节出血病变造成残疾。建议根据儿童患者自身情况，制订个体化的治疗方案，促进血友病儿童身心健康成长。”

　　中国初级卫生保健基金会生命绿洲患者援助公益基金秘书长欧阳万钧先生表示：“白皮书的发布全面深刻地展现出我国血友病患者群体在日常疾病管理中存在的痛点和负担，将有助于社会各界更针对性地为中国血友病患者提供多元化支持，对于加强血友病患者诊疗管理，完善我国血友病防治体系具有重要的指导意义。”

　　武田全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪先生表示：“武田制药在血友病等罕见病领域深耕已久，拥有强劲的产品管线和丰富的经验累积，在加速为中国血友病等罕见病患者带来高价值的创新药物的同时，更是积极践行企业责任，携手社会各界开展患者关爱、药品援助及疾病教育等项目。我们希望能够通过本次白皮书调研项目更好地深入了解患者的实际需求，以协助各方更好地建立全面的多层次保障体系，进一步推动血友病长期规范化治疗和疾病管理理念普及，帮助中国血友病患者实现自由人生。”